英国批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法

陈小将

新华社伦敦11月17日电（记者郭爽）英国监管机构16日说，已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用，用于治疗两种血液病，这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。
英国药品与保健品管理局在当天发布的一份声明中说，在经过安全性、有效性等方面的严格评估后，该机构已批准品牌名称为Casgevy的基因编辑疗法投入应用，用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者。
这种疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。该方法通过从患者的骨髓中提取干细胞，并在实验室中编辑细胞中的基因，然后回输到患者体内，使患者身体能够产生功能性血红蛋白。
镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血都是由血红蛋白基因错误引发的遗传性血液病。镰状细胞病在具有非洲或加勒比族裔背景的人中多见，患者会经历非常严重的疼痛、严重且危及生命的感染，以及贫血。英国约有1.5万人患有镰状细胞病。输血依赖型β地中海贫血主要影响地中海、南亚、东南亚和中东地区的人群，可能导致严重贫血，患者通常每3至5周需要输血一次。
根据英国药品与保健品管理局的声明，临床试验数据显示，镰状细胞病患者接受这种基因编辑疗法后至少12个月没有出现严重疼痛的比例达97%，输血依赖型β地中海贫血患者接受这种基因编辑疗法后至少12个月不需要输入血红细胞的比例为93%。
此前，骨髓移植是这两种疾病患者唯一的永久性治疗选择，但移植的骨髓必须来自匹配的捐赠者，并仍存在排异风险。
CRISPR全名为“成簇的、规律间隔的短回文重复序列”，原本是细菌防御病毒侵入的一种机制，被科学家用于编辑基因。法国科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和美国科学家珍妮弗·道德纳因为开发出相关技术而获得2020年诺贝尔化学奖。这项技术已成为可高效、精确、程序化修改细胞基因的工具。