血友病预防治疗普及难在何处

魏明东

          2016年世界血友病联盟中国大会近期在西安古城成功落下帷幕。在本次会议上，来自国内外的专家、学者共聚一堂，强调了重组因子VIII在血友病治疗中的关键作用，呼吁需在我国加快普及采用重组因子VIII进行血友病预防治疗（持续替代治疗），帮助患者有效控制出血，避免残疾，提高生活质量。同时，出席本次大会的专家们也再次呼吁社会各界关注血友病，期望政府取消对重组因子VIII的医保限制，从而帮助中国患者实现“血有止境，自由人生”的治疗愿景。

作为本次大会的重要议题之一，不同重组因子VIII的抑制物发生率不同的话题引起了现场中外血友病权威专家的热烈讨论。据大会特邀嘉宾，来自澳大利亚皇家阿尔弗雷德王子医院的Scott Dunkley博士的介绍，基因重组因子VIII是受到国际权威医生组织指南推荐的血友病治疗第一选择。目前，临床研究和真实世界一致证实，第三代全长链基因重组因子VIII在先前接受过治疗（PTP）和先前未接受过治疗（PUP）人群中抑制物发生率均较低，PTP人群的抑制物发生率低至0.15%。

中国血友病协作组组长、中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授称，“采用基因重组因子VIII进行预防治疗（持续替代治疗）是当前国际上推荐的血友病治疗方案。目前，第三代全长链基因重组因子VIII已拥有超过12年的全球使用经验，其能够有效控制出血，并且没有血源性感染风险，为患者防止关节病变，避免残疾。在我国，我们建议严重血友病A患者每剂每公斤体重20-40个单位，每周2-3次，将血浆凝血因子水平维持在1%以上。但遗憾的是，受制于当前重组因子VIII的医保政策限制，预防治疗（持续替代治疗）目前还未能普及，我国患者主要采取的还是按需治疗（出血时替代治疗）。”

屈联西

感谢分享！
魏老师辛苦了！